Ultragenyx Pharmaceutical Inc. est une société biopharmaceutique. La société se concentre sur l'identification, l'acquisition, le développement et la commercialisation de nouveaux produits pour le traitement de maladies génétiques graves, rares et ultra-rare. Les thérapies et le portefeuille de produits en phase clinique de la société se composent de quatre catégories de produits, à savoir les produits biologiques, les petites molécules, la thérapie génique et les produits candidats à base d'acide nucléique. Les quatre produits candidats approuvés de la société comprennent Crysvita (burosumab) pour le traitement de l'hypophosphatémie liée au chromosome X (XLH) et de l'ostéomalacie induite par les tumeurs (TIO) ; Mepsevii (vestronidase alfa) pour le traitement de la mucopolysaccharidose VII (MPSVII) ou syndrome de Sly ; Dojolvi (triheptanoïne) est destiné au traitement des troubles de l'oxydation des acides gras à longue chaîne ou LC-FAOD, et Evkeeza (evinacumab) est destiné au traitement de l'hypercholestérolémie familiale homozygote (HoFH). Les produits candidats cliniques de la société comprennent DTX401, DTX301, UX143, GTX-102, UX701 et UX053.