Beam Therapeutics Inc. est une société de biotechnologie qui se consacre au développement de médicaments génétiques de précision pour les patients souffrant de maladies graves aux États-Unis. Elle développe BEAM-101 pour le traitement de la drépanocytose ou de la bêta-thalassémie ; et BEAM-302, une formulation LNP ciblant le foie pour traiter le déficit sévère en alpha-1 antitrypsine ; BEAM-201, un produit candidat CAR-T anti-CD7, qui est en phase 1/2 d'essais cliniques pour le traitement de la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules T/lymphome lymphoblastique à cellules T réfractaire ; et BEAM-301, une formulation LNP ciblant le foie pour le traitement de la maladie de surcharge en glycogène 1a. La société a conclu un accord de collaboration en matière de recherche avec Pfizer Inc. qui se concentre sur des programmes d'édition de base in vivo pour cibler des maladies génétiques rares du foie, des muscles et du système nerveux central ; Apellis Pharmaceuticals pour mener des recherches précliniques sur des gènes spécifiques ciblés au sein du système de complément dans divers organes, notamment l'œil, le foie et le cerveau ; Verve Therapeutics, Inc. pour le traitement des maladies cardiovasculaires ; Sana-301, une formulation de LNP ciblant le foie pour le traitement de la maladie de stockage du glycogène 1a, pour le traitement des maladies cardiovasculaires ; Sana Biotechnology, Inc. pour la recherche, le développement et la commercialisation des droits sur CRISPR Cas12b pour les programmes de thérapie cellulaire ; et Orbital Therapeutics pour la conception d'ARN pour la prévention, le traitement ou le diagnostic des maladies humaines. Beam Therapeutics Inc. a été constituée en 2017 et est basée à Cambridge, dans le Massachusetts.