CHARLESTOWN, Mass. - Solid Biosciences Inc. (NASDAQ:SLDB), société de biotechnologie spécialisée dans les médicaments génétiques pour les maladies neuromusculaires et cardiaques, a conclu un accord de licence avec Armatus Bio pour le développement d'un traitement de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). L'accord, annoncé aujourd'hui, accorde à Armatus Bio les droits mondiaux non exclusifs d'utilisation de la capside AAV-SLB101 de Solid dans le cadre de ses recherches sur la thérapie génique.
La capside AAV-SLB101 a démontré son potentiel dans les études précliniques avec une expression améliorée des cellules musculaires et des caractéristiques de biodistribution. Dans le cadre de cet accord, Solid fournira à Armatus Bio du matériel plasmidique AAV-SLB101, des données précliniques, ainsi qu'une expertise en matière de fabrication et de réglementation afin de faciliter le développement.
Les conditions financières comprennent un paiement initial à Solid, des paiements d'étape en fonction des résultats du développement et des ventes, et des redevances progressives sur les ventes nettes de tous les produits qui en résultent.
Armatus Bio développe ARM-201, une thérapie à base d'ARNi à dose unique destinée à traiter la FSHD, une maladie neuromusculaire génétique caractérisée par un affaiblissement et une atrophie des muscles. L'utilisation de la capside brevetée de Solid devrait améliorer l'administration et l'efficacité de l'ARM-201 en ciblant plus efficacement les tissus musculaires et en réduisant la biodistribution hépatique.
Bo Cumbo, président-directeur général de Solid Biosciences, a fait part de l'intention de la société d'accorder des licences étendues pour sa bibliothèque de capsides, afin d'améliorer les résultats de la thérapie génique pour les troubles musculaires. Brian Price, directeur technique d'Armatus Bio, a souligné le profil de sécurité encourageant de l'AAV-SLB101 et sa capacité à réduire les doses d'AAV par rapport aux capsides de première génération.
Ce partenariat marque une étape stratégique pour les deux sociétés dans l'avancement de leurs pipelines respectifs et la réponse aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de FSHD. Solid Biosciences dispose d'un portefeuille diversifié, comprenant des candidats pour la dystrophie musculaire de Duchenne et diverses affections cardiaques.
La collaboration repose sur l'objectif commun de tirer parti de la technologie capside de Solid pour améliorer l'administration et l'efficacité des candidats thérapeutiques d'Armatus Bio. Les informations de cet article sont basées sur un communiqué de presse.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.