HOUSTON - Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX), une société pharmaceutique en phase clinique, a annoncé les résultats préliminaires d'un essai clinique portant sur son principal médicament candidat, l'Annamycine, en association avec la Cytarabine, pour le traitement de la Leucémie Myéloïde Aiguë (LMA).
L'essai de phase 1B/2 en cours a rapporté un taux de réponse complète composite (CRc) de 60 % chez les sujets recevant le traitement en deuxième intention.
L'essai, qui inclut des sujets en rechute ou réfractaires au traitement initial de la LMA, a montré que l'Annamycine, en association avec la Cytarabine (appelée AnnAraC), peut offrir une amélioration significative par rapport aux traitements de seconde ligne existants. Selon la société, les thérapies actuelles ne donnent des résultats positifs que pour environ 7 % de la population totale atteinte de LAM, ce qui laisse potentiellement une grande majorité sans options thérapeutiques efficaces.
Les données de Moleculin suggèrent qu'AnnAraC pourrait plus que doubler le nombre de patients de deuxième ligne obtenant une réponse complète. La société a également souligné qu'aucun des 82 sujets ayant participé aux multiples études sur l'Annamycine n'a montré de signes de cardiotoxicité, ce qui suggère un profil de toxicité inférieur à celui des thérapies intensives traditionnelles contre la LMA.
La société se prépare à une réunion de fin de phase 2 avec la FDA et prévoit d'entamer une étude d'enregistrement pivotale en tant que traitement de deuxième ligne de la LMA avant la fin de 2024. Cela pourrait permettre à AnnAraC de bénéficier d'une procédure d'approbation accélérée.
L'essai actuel a recruté 20 sujets, dont 18 sont évaluables pour l'analyse préliminaire. L'étude a recruté le nombre souhaité de sujets de deuxième ligne pour soutenir la réunion à venir de la FDA et pourrait se terminer avec moins de 28 sujets que prévu initialement.
Moleculin a organisé aujourd'hui une conférence téléphonique et un webcast pour discuter de ces développements et des stratégies cliniques et réglementaires de la société pour l'avenir. Le programme phare de la société, Annamycin, est conçu pour éviter les mécanismes de résistance aux médicaments multiples avec une cardiotoxicité minimale, ciblant la LMA récurrente ou réfractaire et les métastases pulmonaires du sarcome des tissus mous.
Cette mise à jour est basée sur un communiqué de presse de Moleculin Biotech, Inc.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.