PHILADELPHIE - Cabaletta Bio, Inc. (NASDAQ: CABA), une société de biotechnologie au stade clinique, a annoncé aujourd'hui que son traitement expérimental, CABA-201, a reçu la désignation de médicament orphelin de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour le traitement de la sclérose systémique (SSc).
Cette maladie auto-immune, qui touche moins de 200 000 personnes aux États-Unis, provoque une fibrose progressive de la peau et des organes, entraînant une survie médiane de 12 ans après le diagnostic.
Le principal produit candidat de la société, CABA-201, est une thérapie cellulaire T CD19-CAR entièrement humaine contenant du 4-1BB, qui fait actuellement l'objet d'essais cliniques. Le programme d'essais cliniques RESET, qui comprend quatre essais de phase 1/2, évalue le CABA-201 pour de multiples maladies auto-immunes provoquées par les cellules B. L'essai RESET-SSc est un essai de phase II.
L'essai RESET-SSc est une étude ouverte conçue pour évaluer l'efficacité du traitement chez des patients atteints de sclérose systémique sévère dans deux cohortes. Les participants recevront une perfusion unique de CABA-201 après un conditionnement préalable standard.
CABA-201 vise à épuiser les cellules B CD19 positives, ce qui pourrait permettre de réinitialiser le système immunitaire et d'obtenir une rémission durable sans traitement continu. Le médicament a également reçu l'autorisation de la FDA pour des demandes d'autorisation de mise sur le marché (IND) pour d'autres maladies auto-immunes, notamment le lupus érythémateux disséminé, la myosite et la myasthénie grave généralisée.
La désignation de médicament orphelin offre des avantages tels que des crédits d'impôt pour les essais cliniques, une exonération des taxes de la FDA et potentiellement sept ans d'exclusivité commerciale. Cette désignation fait partie de l'engagement de la FDA à soutenir le développement de traitements pour les maladies rares.
Cabaletta Bio est spécialisée dans les thérapies à base de cellules T pour les maladies auto-immunes. La stratégie CARTA de la société, qui comprend CABA-201, s'inscrit dans le cadre plus large de la plateforme CABA, qui vise à développer des traitements potentiellement curatifs pour une série de maladies auto-immunes. Les informations fournies sont basées sur un communiqué de presse de Cabaletta Bio.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.