CORAL GABLES, Floride - Catalyst Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: CPRX), société biopharmaceutique, a annoncé le lancement commercial d'AGAMREE (vamorolone) pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients âgés de deux ans et plus aux États-Unis. La Food and Drug Administration (FDA) a approuvé AGAMREE le 26 octobre 2023 et ce médicament est désormais disponible sur ordonnance.
AGAMREE, une suspension orale de 40 mg/mL, a été introduit comme traitement alternatif aux stéroïdes pour la DMD, une maladie neuromusculaire rare et potentiellement mortelle. Richard J. Daly, PDG de Catalyst, a souligné qu'AGAMREE pourrait offrir une meilleure qualité de vie avec moins d'effets secondaires que les traitements actuels à base de corticostéroïdes. La société a également mis en place le programme Catalyst Pathways® afin de fournir un soutien personnalisé et une aide financière pour garantir un accès abordable à AGAMREE pour les patients atteints de DMD.
L'approbation d'AGAMREE par la FDA s'appuie sur les résultats de l'étude de phase 2b VISION-DMD, qui a montré que le traitement avait atteint son critère principal, la vitesse de mise en position debout (TTSTAND), et qu'il présentait un profil d'innocuité avec une réduction des effets indésirables liés à la santé et à la croissance osseuses. Les effets secondaires les plus fréquemment rapportés étaient des caractéristiques cushingoïdes, des troubles psychiatriques, des vomissements, des augmentations de poids et des carences en vitamine D, généralement de sévérité légère à modérée.
Catalyst Pharmaceuticals a obtenu l'exclusivité pour les médicaments orphelins (ODE) et l'exclusivité pour les nouvelles entités chimiques (NCE) pour AGAMREE aux États-Unis, ce qui lui confère une exclusivité commerciale de sept et cinq ans, respectivement, à compter de la date d'approbation. Le médicament fait également l'objet de brevets en instance qui pourraient prolonger la protection jusqu'en 2040.
La DMD touche environ 11 000 à 13 000 patients aux États-Unis, dont environ 70 % reçoivent actuellement un traitement à base de corticostéroïdes. Le mode d'action d'AGAMREE est considéré comme ayant des propriétés dissociatives, offrant potentiellement un profil d'effets secondaires plus tolérable tout en maintenant l'efficacité.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de Catalyst Pharmaceuticals.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.