CAMBRIDGE, Mass. - Blueprint Medicines Corporation (NASDAQ:BPMC) a annoncé des résultats encourageants à long terme de l'essai PIONEER d'AYVAKIT (avapritinib) chez des patients atteints de mastocytose systémique indolente (ISM), ainsi que des données précliniques prometteuses pour BLU-808, un puissant inhibiteur de KIT administré par voie orale. Ces résultats ont été présentés lors de la réunion annuelle de l'American Academy of Allergy, Asthma & Immunology (2024).
Les données de l'essai PIONEER ont révélé qu'AYVAKIT a produit des améliorations significatives et durables des symptômes dans divers domaines tels que la peau, le système gastro-intestinal et le système neurocognitif pendant 48 semaines. Le profil de sécurité était cohérent avec les résultats antérieurs, ne montrant aucun nouveau signal de sécurité et la plupart des événements indésirables étant légers ou modérés. Le traitement a également permis de réduire ou d'arrêter la prise d'autres médicaments chez 35 % des patients après 48 semaines.
Le BLU-808, qui cible le KIT de type sauvage, a démontré un haut degré de sélectivité et de puissance dans les études précliniques, avec des implications potentielles pour l'urticaire chronique et d'autres maladies des mastocytes. Blueprint Medicines prévoit de soumettre une demande de nouveau médicament de recherche pour BLU-808 au deuxième trimestre 2024 et de lancer une étude de phase 1.
L'engagement de la société à faire progresser les traitements pour les troubles des mastocytes est souligné par neuf présentations de données lors de la réunion de l'AAAAI. Blueprint Medicines s'efforce d'établir AYVAKIT comme une nouvelle norme de soins pour la MSA et d'étendre sa portée avec des traitements potentiels tels que le BLU-808.
La mastocytose systémique est une maladie rare caractérisée par la prolifération et l'activation des mastocytes, entraînant une série de symptômes graves. AYVAKIT est un traitement approuvé par la FDA pour l'ISM, la SM avancée et certains types de tumeurs stromales gastro-intestinales (GIST).
Blueprint Medicines est une société biopharmaceutique qui se concentre sur le développement de médicaments pour l'allergie/inflammation et l'oncologie/hématologie. L'approche de la société consiste à cibler les moteurs connus de la maladie avec des thérapies de précision.
Cette nouvelle est basée sur un communiqué de presse de Blueprint Medicines Corporation.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.