HOUSTON - Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX), une société pharmaceutique en phase clinique, a annoncé aujourd'hui que l'Agence européenne des médicaments (EMA) a accordé le statut de médicament orphelin à son médicament candidat Annamycin pour le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (LMA).
Cette désignation est une étape importante pour l'entreprise, car elle offre des avantages tels que des frais réglementaires réduits et une exclusivité commerciale potentielle dans l'Union européenne pendant une période pouvant aller jusqu'à 10 ans après l'approbation.
L'annamycine est une anthracycline de nouvelle génération, une classe de médicaments utilisée dans le traitement du cancer, qui a été développée pour éviter la cardiotoxicité, un effet secondaire fréquent et grave des anthracyclines actuelles. Dans des études cliniques portant sur 82 sujets aux États-Unis et en Europe, l'Annamycine n'a montré aucun signe de cardiotoxicité. Le médicament, en association avec la cytarabine, a également démontré un taux préliminaire de réponse complète composite (CRc) de 60 % chez des sujets atteints de LAM de 2e ligne dans un essai européen.
Walter Klemp, président-directeur général de la société, s'est montré optimiste quant à l'évolution du médicament, citant le récent octroi d'un nouveau brevet prolongeant l'exclusivité commerciale jusqu'en 2040 et les données cliniques intermédiaires prometteuses. Moleculin prévoit d'entamer avant la fin de l'année une étude d'enregistrement pivot pour l'Annamycine en tant que traitement de 2ème ligne de la LAM.
La désignation de médicament orphelin par l'EMA est réservée aux traitements destinés aux maladies rares, potentiellement mortelles ou chroniquement débilitantes qui touchent moins de cinq personnes sur 10 000 dans l'UE. Ce statut s'ajoute au statut Fast Track et à la désignation de médicament orphelin accordés à Annamycin par la Food and Drug Administration américaine pour le traitement de la LAM récurrente ou réfractaire et pour le traitement des métastases pulmonaires du sarcome des tissus mous (STS).
Moleculin Biotech se concentre sur le développement de traitements pour les tumeurs et les virus difficiles à traiter, y compris l'Annamycin pour la LAM et les métastases pulmonaires du STS, ainsi que d'autres candidats médicaments ciblant les tumeurs cérébrales, le cancer du pancréas et le lymphome cutané à cellules T. Les données provisoires et préliminaires mentionnées sont susceptibles d'être modifiées, et la société reste déterminée à faire progresser ses stratégies cliniques et réglementaires.
Les informations rapportées ici sont basées sur un communiqué de presse de Moleculin Biotech, Inc.
Perspectives InvestingPro
Alors que Moleculin Biotech, Inc. (NASDAQ:MBRX) attire l'attention avec sa récente désignation de médicament orphelin pour l'Annamycine, les investisseurs surveillent de près la santé financière et la performance de l'action de la société. Les données d'InvestingPro dressent un tableau détaillé de la situation actuelle de l'entreprise sur le marché. Avec une capitalisation boursière de seulement 9,53 millions de dollars, Moleculin Biotech est considérée comme une société à petite capitalisation, ce qui signifie souvent qu'elle pourrait avoir un potentiel de croissance élevé, mais aussi un risque plus élevé. En outre, le ratio cours/valeur comptable de l'action au cours des douze derniers mois se terminant au quatrième trimestre 2023 s'élève à 0,37, ce qui indique que l'action pourrait être sous-évaluée par rapport à sa valeur comptable.
Cependant, les finances de l'entreprise présentent des défis importants. Les derniers indicateurs révèlent un résultat d'exploitation, ajusté pour la même période, en perte de 29,63 millions de dollars, ce qui s'aligne avec le conseil d'InvestingPro selon lequel Moleculin Biotech brûle rapidement ses liquidités. En outre, l'action a connu une forte baisse sur plusieurs périodes, avec notamment un rendement total de -10,27% sur une semaine et un rendement total stupéfiant de -66,76% depuis le début de l'année. Cette volatilité est soulignée par un autre conseil d'InvestingPro, qui note que les mouvements de prix des actions sont assez volatils.
Pour les investisseurs à la recherche d'une analyse plus complète, Perspectives InvestingPro offre des perspectives supplémentaires, y compris des conseils sur la position de trésorerie de Moleculin, qui détient plus de liquidités que de dettes sur son bilan, et l'indicateur RSI suggérant que le stock est actuellement en territoire survendu. Pour accéder à ces perspectives et à bien d'autres, les investisseurs peuvent visiter la page d'InvestingPro consacrée à MBRX. Pour ceux qui sont prêts à aller plus loin, utilisez le code promo PRONEWS24 pour obtenir 10% de réduction supplémentaire sur un abonnement annuel ou bi-annuel Pro et Pro+. Avec un total de 14 conseils InvestingPro disponibles, les investisseurs peuvent prendre des décisions plus éclairées sur l'avenir de Moleculin Biotech dans l'industrie pharmaceutique.
Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.