WALTHAM, Mass. - Syndax Pharmaceuticals (NASDAQ:SNDX), une société biopharmaceutique en phase clinique, a annoncé aujourd'hui que sa demande de nouveau médicament (NDA) pour le revumenib a reçu un examen prioritaire de la part de la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Revumenib est destiné à traiter les patients adultes et pédiatriques atteints de leucémie aiguë récidivante ou réfractaire de type KMT2A.
La décision de la FDA d'accélérer le processus d'examen intervient alors que la date d'action prévue par le Prescription Drug User Fee Act (PDUFA) est fixée au 26 septembre 2024. La demande est évaluée dans le cadre du programme RTOR (Real-Time Oncology Review) de la FDA, qui vise à rationaliser le processus d'examen des médicaments oncologiques prometteurs.
Selon Syndax, la demande de NDA pour le revuménib a été soutenue par les résultats positifs de l'essai AUGMENT-101, qui a atteint son objectif principal. L'essai a fait état d'un taux de rémission complète de 23 % chez les patients atteints de leucémie aiguë de type KMT2A. En outre, 70 % des patients ayant obtenu une rémission complète et ayant fait l'objet d'un test de dépistage de la maladie résiduelle minimale se sont révélés négatifs pour la MRD.
Revumenib est une petite molécule inhibitrice qui cible l'interaction menin-KMT2A, impliquée dans certaines leucémies aiguës. Le médicament a également reçu la désignation de médicament orphelin, la désignation Fast Track et la désignation Breakthrough Therapy de la FDA pour le traitement de la leucémie aiguë avec réarrangement KMT2A.
Michael A. Metzger, PDG de Syndax, a déclaré que l'examen prioritaire marque une étape importante pour la société, qui se prépare à lancer son produit sur le marché. La société se concentre sur les préparatifs commerciaux afin d'assurer une transition en douceur vers une société d'oncologie au stade commercial.
Le programme RTOR permet une communication précoce et itérative entre le promoteur du médicament et la FDA, ce qui peut conduire à une approbation plus rapide du médicament. Ce programme s'inscrit dans le cadre des efforts déployés par la FDA pour mettre des traitements efficaces à la disposition des patients le plus rapidement possible.
L'article est basé sur un communiqué de presse de Syndax Pharmaceuticals. La société développe un pipeline de thérapies anticancéreuses, dont le revumenib et l'axatilimab, un anticorps monoclonal. Pour plus d'informations, Syndax peut être suivie sur X (anciennement Twitter) et LinkedIn.
Perspectives InvestingPro
Syndax Pharmaceuticals, tout en faisant progresser son pipeline clinique en mettant l'accent sur le revuménib, présente un paysage financier complexe. Selon les données d'InvestingPro, la société détient une capitalisation boursière de 1,83 milliard de dollars.
Malgré ses développements cliniques ambitieux, le ratio P/E de la société s'élève à -7,22, reflétant son manque actuel de rentabilité. Ceci est encore mis en évidence par un ratio C/B ajusté pour les douze derniers mois au quatrième trimestre 2023 à -8,72, indiquant une valorisation accrue par rapport aux bénéfices par rapport au ratio C/B standard.
Les conseils d'InvestingPro pour Syndax suggèrent la prudence, quatre analystes ayant révisé leurs bénéfices à la baisse pour la période à venir, ce qui pourrait indiquer des défis à venir. En outre, la société ne verse pas de dividendes à ses actionnaires, ce qui peut avoir un impact sur les rendements des investisseurs, en particulier pour ceux qui cherchent à tirer un revenu de leurs investissements. Il convient toutefois de noter que Syndax a connu une forte hausse de son cours au cours des six derniers mois, avec un rendement de 42,39 %, ce qui témoigne de l'optimisme du marché.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.