NEW HAVEN, Conn. - BioXcel Therapeutics, Inc. (NASDAQ: BTAI) a annoncé son intention de lancer un essai clinique de phase 3, appelé TRANQUILITY In-Care, afin d'examiner l'efficacité et la sécurité du BXCL501, un traitement expérimental de l'agitation chez les patients atteints de démence d'Alzheimer (AAD).
Cette décision fait suite à de récentes discussions avec la Food and Drug Administration (FDA) américaine, dont une réunion le 20 février 2024, au cours de laquelle l'entreprise a reçu des conseils sur sa voie de développement pour l'AAD.
Le BXCL501 est une formulation sous forme de film à dissolution orale de dexmedetomidine, un agoniste sélectif des récepteurs alpha-2 adrénergiques. La prochaine étude en double aveugle, contrôlée par placebo, vise à recruter environ 150 patients âgés de 55 ans et plus, résidant dans divers établissements de soins, afin de déterminer l'impact du traitement sur les épisodes d'agitation aiguë associés à la maladie d'Alzheimer.
Le critère d'évaluation principal de l'étude mesurera les changements dans le score total de l'échelle du syndrome positif et négatif - composante excitatrice (PEC) deux heures après la première dose, conformément aux essais TRANQUILITY précédents et aux études soutenant l'approbation par la FDA du film sublingual IGALMI™ (dexmédétomidine) pour la schizophrénie et les troubles bipolaires I ou II.
Le Dr Vincent O'Neill, chef du développement de produits et responsable médical chez BioXcel Therapeutics, a souligné l'importance de faire progresser le programme AAD, notant l'absence de thérapies approuvées par la FDA pour le traitement aigu de l'AAD. La société prévoit également d'explorer la faisabilité de l'administration du BXCL501 à domicile avec une cohorte de 20 patients.
Cette initiative s'appuie sur les données des essais TRANQUILITY I et II, dans le cadre desquels 70 patients ont déjà été traités avec une dose de 60 µg de BXCL501. D'autres discussions avec la FDA porteront sur les exigences en matière de données de sécurité à long terme.
L'approche de la société en matière de développement de médicaments consiste à tirer parti de l'intelligence artificielle pour identifier de nouvelles indications thérapeutiques pour des médicaments existants. Le BXCL501 a reçu la désignation Breakthrough Therapy de la FDA pour le traitement aigu de l'agitation associée à la démence, ainsi que d'autres désignations pour divers troubles neuropsychiatriques.
L'annonce de BioXcel Therapeutics est basée sur un communiqué de presse, et le début de l'essai est un pas en avant pour répondre aux besoins médicaux non satisfaits des patients atteints de démence d'Alzheimer.
Veuillez noter que la sécurité et l'efficacité du BXCL501 pour les utilisations expérimentales n'ont pas été établies. Les informations fournies dans cet article sont basées sur un communiqué de presse de BioXcel Therapeutics.
Perspectives InvestingPro
Alors que BioXcel Therapeutics, Inc. (NASDAQ: BTAI) se prépare à un essai clinique critique de phase 3 pour le BXCL501, les investisseurs surveillent de près la santé financière et la performance du marché de la société. Selon les données d'InvestingPro, BioXcel Therapeutics a actuellement une capitalisation boursière d'environ 78,58 millions de dollars. Le chiffre d'affaires de la société a connu une augmentation substantielle au cours des douze derniers mois au T4 2023, avec un taux de croissance de 268,0%, signalant une reprise potentielle de ses activités commerciales.
Malgré ces signes positifs, l'entreprise est confrontée à des défis, comme le montrent certains des conseils d'InvestingPro. Les analystes se méfient de la consommation de liquidités et des faibles marges bénéficiaires brutes de la société, qui s'élèvent à 8,7 % pour les douze derniers mois se terminant au quatrième trimestre 2023. En outre, l'action a connu une baisse notable au cours de l'année écoulée, avec un rendement total du cours sur un an de -84,81% au début de 2024. Ces paramètres financiers sont des considérations importantes pour les investisseurs qui évaluent les perspectives du traitement expérimental de BioXcel et son impact sur l'avenir de la société.
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Cet article a été généré et traduit avec l'aide de l'IA et revu par un rédacteur. Pour plus d'informations, consultez nos T&C.