Regulus Therapeutics Inc (RGLS)

Regulus Therapeutics Inc. est une société biopharmaceutique au stade clinique qui se consacre à la découverte et au développement de médicaments ciblant les microARN pour traiter des maladies. La société s'appuie sur ses activités de découverte et de développement de médicaments à base d'oligonucléotides pour développer un pipeline complété par une riche propriété intellectuelle dans le domaine des microARN. Le principal produit candidat de la société est le RGLS8429. La société développe des oligonucléotides monocaténaires, qui sont des chaînes de nucléotides synthétisées chimiquement qui sont complémentaires au microARN cible (s'appariant ainsi avec lui). RGLS8429 est un oligonucléotide anti-miR de nouvelle génération ciblant le miR-17 pour le traitement de la polykystose rénale autosomique dominante (ADPKD). RGLS8429 conserve des attributs bénéfiques, tels qu'une exposition préférentielle aux reins et un profil pharmacocinétique similaire, une puissance d'inhibition du miR-17 et une durée d'action dans les reins, une puissance égale dans les études d'efficacité in vitro et in vivo.